Les membres de l'équipe de l'Institut de recherche Holland Bloorview.
LE PROJET
Dans le cadre de ce projet, Evdokia Anagnostou et son équipe expérimentent une nouvelle approche innovante qui vise à accélérer la découverte de nouveaux traitements pour les TSA. Ils testent de nouveaux composés dont le profil d'innocuité a déjà été établi simultanément chez des enfants autistes et dans plusieurs lignées de souris porteuses de mutations autistiques. Il s'agit du premier essai co-clinique sur des humains et des modèles animaux dans le domaine des TSA. L'utilisation de souris permet à l'équipe d'isoler certaines des causes individuelles de l'autisme et de vérifier si le médicament est plus efficace chez les souris présentant une biologie particulière que chez les souris présentant une autre biologie. De nombreuses informations sur les populations humaines et murines sont collectées pour chaque essai afin d'évaluer l'efficacité de chaque composé testé et de déterminer les sous-ensembles de patients qui bénéficieraient le plus de chaque traitement. L'équipe espère que ces essais co-cliniques sur les enfants/adolescents et les souris conduiront à la création de plans individuels pour chaque patient afin qu'il puisse bénéficier de nouveaux traitements pour les TSA.
À ce jour, l'équipe a terminé un essai chez l'homme et son étude respective chez la souris, et l'analyse est en cours. Un nouvel essai débutera au cours de l'été 2018 à la fois chez les enfants et les souris et ils ont déjà terminé une autre étude sur les souris pour compléter un essai chez les enfants atteints de TSA qui a déjà été achevé avant que la subvention ne soit financée. La subvention a également facilité la création d'une communauté de chercheurs en sciences fondamentales et cliniques qui examinent la question sous différents angles afin d'accélérer la découverte.
"Les essais cliniques sont très difficiles à financer et à mener. En outre, les essais interespèces sont les premiers du genre dans le domaine des TSA et constituent donc une proposition à haut risque qui ne serait pas prise en compte par les sources de financement traditionnelles. "
