Comment la forme des cellules peut affecter les fonctions cérébrales

Dans leur projet, ils proposent d'utiliser des approches moléculaires et cellulaires innovantes pour étudier le rôle de ces protéines dans quatre événements neuronaux critiques sous-jacents à de multiples maladies du cerveau. Ces études ont un impact majeur sur la compréhension fondamentale de la polarité cellulaire et ont le potentiel de déterminer une cause sous-jacente commune de perturbation neuronale et de découvrir de nouveaux traitements pour un large éventail de maladies neurologiques.

Au cours des trois dernières années de la subvention, l'équipe a réalisé d'importantes avancées dans sa compréhension des troubles neurodéveloppementaux et neurodégénératifs. Ils ont découvert des voies génétiques essentielles au développement neuronal, à la formation des circuits neuronaux et à la survie des neurones, ouvrant ainsi la voie à l'identification de nouvelles cibles thérapeutiques pour les maladies neurodégénératives. Ils ont également identifié un nouveau régulateur contrôlant les niveaux de protéines toxiques qui s'accumulent dans la maladie d'Alzheimer, offrant ainsi une nouvelle voie d'intervention thérapeutique. Ces travaux ont des implications majeures pour comprendre comment les environnements des circuits neuronaux locaux sont modifiés dans les maladies du cerveau telles que l'épilepsie, la maladie d'Alzheimer, la maladie de Huntington et la sclérose latérale amyotrophique.

Les prochaines étapes consisteront à utiliser les connaissances fondamentales qu'ils ont générées pour mettre au point de nouvelles interventions thérapeutiques. L'équipe est impatiente de tester si la nouvelle protéine qu'elle a identifiée peut être utilisée pour stimuler l'élimination des protéines toxiques dans les neurones dans des modèles précliniques de la maladie d'Alzheimer, ce qui constituera une première étape vers la mise au point de cibles médicamenteuses chez l'homme. En outre, leurs études ont permis d'identifier des biomarqueurs potentiels pour les cancers du cerveau et de découvrir de nouveaux mécanismes par lesquels l'activité neuronale peut être modifiée au cours d'une maladie, ce qui pourrait être exploité pour traiter divers troubles neurologiques.