La difficulté à obtenir les échantillons de tissu nécessaires constitue l’un des plus grands freins à la recherche de traitements contre les maladies de Parkinson et d’Alzheimer.

« Les gens sont prêts à offrir un échantillon de sang ou de peau, mais pas de leur cerveau », explique le Dr Edward Fon, directeur scientifique de la plateforme de découverte de médicaments en phase précoce (PDMPP) à l’hôpital Neurologique de Montréal.

Or, une technologie développée au cours de la dernière décennie promet de changer la donne. Elle consiste à métamorphoser des cellules souches adultes en « cellules souches pluripotentes induites » qui, à leur tour, peuvent être reprogrammées pour devenir le type de cellule souhaité.

« Désormais, à partir d’un simple échantillon de sang, nous pouvons reprogrammer les cellules sanguines en cellules souches. Ensuite, on les cultive pour devenir des neurones, d’autres types de cellules cérébrales ou même des organoïdes cérébraux tridimensionnels qui génèrent une activité électrique et expriment les mêmes types de gènes qu’un vrai cerveau », explique-t-il.

Ces cellules souches permettent aux chercheurs d’étudier les mécanismes biologiques fondamentaux et de tester de nouvelles thérapies dans l’espoir de trouver des traitements plus efficaces pour contrer des fléaux comme la maladie de Parkinson, la SLA et plus encore.

Dr Fon fait partie des collaborateurs au sein de l’équipe dirigée par le Dr Jack Puymirat (Université Laval) qui a bénéficié d’une subvention de plateforme 2014 de la Fondation Brain Canada afin de mettre au point une plateforme de cellules souches pluripotentes induites humaines (CSPIh). La subvention de 1,5 million $ a contribué à rendre cette technologie révolutionnaire accessible aux chercheurs partout au pays.

Ce programme de subvention a été mis sur pied par la Fondation Brain Canada afin de combler un besoin urgent pour des plateformes collaboratives. Celles-ci donnent accès à un ensemble d’équipements, de technologies et de services de pointe, bien au-delà des ressources limitées du laboratoire des chercheurs, de sorte qu’ils peuvent faire progresser la science plus rapidement.

« L’envol de la plateforme est largement tributaire de l’investissement initial et du soutien de la Fondation Brain Canada. La fabrication des cellules souches exige énormément de ressources, mais la plateforme permet de faire d’importantes économies d’échelle, » explique le Dr Edward Fon.

Depuis l’octroi de la subvention 2014, la plateforme CSPIh autrefois restreinte à l’Université Laval a évolué pour devenir la Plateforme de découverte de médicaments en phase précoce (PDMPP), ouverte à tous et hébergée à l’Institut-hôpital neurologique de Montréal (Neuro).

Le collègue du Dr Fon, Thomas Durcan, directeur associé du PDMPP, veille au bon fonctionnement quotidien de la plateforme. Celle-ci dessert des chercheurs partout au Canada et a favorisé des collaborations nationales et internationales comptant plus de 40 coéquipiers, 100 utilisateurs formés, 50 collaborateurs universitaires et 8 partenaires de l’industrie.

Grâce au modèle de science ouverte du Neuro, tous les travaux accomplis par le biais du PDMPP sont mis à la disposition des universités et des industries, ce qui accélère considérablement la recherche médicale et le développement de nouveaux traitements contre des maladies neurodégénératives dévastatrices.

D’ailleurs, le Dr Fon peut en témoigner : il est à la fois gestionnaire de la plateforme et utilisateur dans le cadre de ses recherches sur la maladie de Parkinson.

« À un moment donné, je dois travailler avec des modèles humains de la maladie, expliquet-il. À titre d’utilisateur, la plateforme s’avère donc très utile pour mes travaux. »