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A Drug Screening Platform to Increase Protein Expression Levels for Treatment of Neurological Disorders

Chef d'équipe 
  • Brian Chen, McGill University
  • CQDM
  • McGill University
  • Weston Foundation

Aperçu du projet

Les maladies neurologiques et psychiatriques touchent plus de la moitié de la population, représentant un lourd fardeau au regard des coûts en soins de santé, de la perte de productivité et de la diminution de la qualité de vie. Ces atteintes du système nerveux peuvent englober une vaste gamme de maladies, y compris les troubles du spectre de l’autisme, les troubles maniaques, la maladie de Parkinson, le stress, la dépression et l’anxiété. Bon nombre de ces maladies et de ces troubles sont causés par un niveau anormal d’expression des protéines. Il est donc nécessaire d’identifier des médicaments qui peuvent rétablir le niveau d’expression des protéines, ce qui pourrait réduire le phénotype de la maladie et en ralentir la progression. L’équipe développera une plateforme de criblage de médicaments à haut débit pour identifier les molécules qui stimulent l’expression des protéines pour des gènes précis associés à des maladies et à des troubles du système nerveux. L’équipe utilise la technologie qu’elle a récemment développée (calcul de rapports de quantification des protéines [PQR]) pour mesurer, au fil du temps, dans des cellules humaines, la production de protéines à partir de ces trois gènes respectifs. Cette démarche aidera à générer des traitements moléculaires pour toute maladie ou tout trouble causé par une expression génique insuffisante, y compris ceux intervenant dans les troubles du spectre de l’autisme, l’anxiété et la dépression ainsi que la neurodégénérescence. En utilisant des cellules provenant de patients, cette stratégie peut aussi ouvrir une nouvelle avenue permettant de découvrir rapidement des médicaments personnalisés dans le traitement de maladies causées pas une faible expression génique. De plus, en utilisant les banques de médicaments approuvées par la FDA, le criblage permettra d’accélérer les études cliniques de phase II et l’accès à ces médicaments pour les patients.