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Mieux cerner et traiter la maladie de Parkinson et la SLA grâce aux cellules souches pluripotentes inductibles humaines

Chef d'équipe 
  • Edward Fon, McGill University
Membres de l'équipe :
  • Guy Rouleau, Montreal Neurological Hospital and Institute
  • Nicolas Dupré, CRCHUQ-Enfant-Jesus, University Laval
  • Tom Pfeifer, Centre for Drug Research and Development
  • Neil Cashman, University of British Columbia
  • Thomas Durcan, Montreal Neurological Institute and Hospital, McGill University

Aperçu du projet

La maladie de Parkinson (MP) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA) sont deux des maladies neurodégénératives dévastatrices les plus fréquentes, touchant un Canadien sur 50 de plus de 65 ans. Un obstacle important au développement de nouveaux médicaments en neuroscience est l’accès limité aux neurones provenant de patients touchés. Cette limite est maintenant repoussée grâce à l’utilisation de cellules souches pluripotentes induites (CSPi). Dans des conditions de culture appropriées, ces CSPi peuvent se transformer en divers types de neurones, permettant ainsi l’étude in vitro de maladies, comme la MP et la SLA.

 L’équipe de recherche utilisera le pouvoir des CSPi pour mettre au point la première plateforme de criblage de médicaments en son genre pour identifier de nouveaux médicaments dans le traitement de la MP et de la SLA. En plus de lignées cellulaires dérivées de personnes en bonne santé, ils produiront 24 lignées cellulaires dérivées de neurones provenant de patients atteints de MP ou de SLA, dont 12 dérivées de patients hébergeant une forme sporadique de ces maladies et 12 autres comportant des mutations génétiques connues.

Ce projet permettra le développement d’une plateforme de criblage de médicaments à l’aide de neurones dérivés de cellules souches provenant de patients atteints de la MP ou de la SLA. Toutes les lignées cellulaires générées dérivées de neurones et tous les protocoles d’essais seront du domaine public pour que les scientifiques puissent les utiliser. De plus, la démarche proposée pourrait aussi s’appliquer à d’autres maladies neurologiques.