Aperçu du projet

Les maladies cérébrales frappent environ 1,5 milliard de personnes dans le monde et représentent le tiers de la morbidité mondiale. Pis encore, la plupart des interventions pour de nombreux troubles neurologiques comme la maladie de Parkinson et de Huntington, l’autisme et l’épilepsie visent à traiter les symptômes plutôt qu’à les éradiquer. En fait, traiter ces maladies n’est pas une tâche facile en raison de la barrière hémato-encéphalique, un rempart biologique qui isole le cerveau du reste de la circulation. Celle-ci protège le cerveau des substances indésirables et, du même coup, empêche les médicaments d’y parvenir afin d’exercer leur effet thérapeutique. Dans le cadre de ce projet, l’équipe de Roman Melnyk développera une méthode sûre et non invasive pour transporter des médicaments à travers la barrière hémato-encéphalique en les faisant remorquer par une molécule bénéficiant d’un accès naturel au cerveau. Cette molécule sert déjà à véhiculer la charge bactérienne de nombreux vaccins administrés à des millions d’enfants. Ils adapteront donc la molécule de façon à administrer une quantité thérapeutique de protéines dans des régions spécifiques du cerveau afin d’en restaurer les fonctions. Cette méthode se prête bien à une foule de maladies neurologiques et, surtout, offre bon espoir de guérir les maladies dont la source de l’anomalie génétique est connue. Une équipe de chercheurs pluridisciplinaires du Hospital for Sick Children veillera à faire passer ces travaux novateurs du laboratoire au patient.