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Essais cliniques mixtes évaluant l’autisme chez la souris et l’humain

Chef d'équipe 
  • Zsuzsa Buchwald, University of Toronto
  • Hospital for Sick Children

Aperçu du projet

L’autisme est un trouble neurodéveloppemental caractérisé par un déficit social/communicationnel et des comportements répétitifs. C’est une maladie hétérogène à laquelle participent plus de 250 gènes. L’échec fréquent de la méthode de traitement actuelle s’explique en partie par le fait qu’on applique le même traitement à une population hétérogène de patients. Pour y remédier, il faut emprunter une approche personnalisée du traitement de l’autisme qui tient compte des caractéristiques propres aux sous-populations de patients. Dans le cadre de ce projet, Zsuzsa Buchwald s’attaquera au manque de traitements personnalisés de l’autisme en menant deux études cliniques parallèles chez des souris et des humains évaluant deux traitements prometteurs.

Ces traitements seront administrés à des souris et à des humains afin d’analyser et de comparer les résultats de leurs examens comportementaux, génétiques et d’imagerie haute résolution. Par ce moyen, elle espère identifier les marqueurs génétiques et phénotypiques qui permettront de stratifier les autistes en fonction de leur capacité de répondre ou non à différents traitements.

Elle administrera un traitement aux autistes pendant un mois et évaluera leurs comportements à l’aide de questionnaires ainsi que leur cerveau par IRM (imagerie par résonance magnétique).  Ceux-ci lui permettront de mesurer la réponse au traitement et de la comparer aux phénotypes de souris.

Les médicaments à l’étude sont l’oxytocine et le Tideglusib. L’oxytocine est un neuromodulateur homologué qui améliore les interactions sociales. Quant au Tideglusib, il s’agit d’un inhibiteur de la glycogène synthase kinase-3 (GSK3β) conçu pour atténuer l’anxiété et les déficits de mémoire. Les deux médicaments produisent un effet distinct et devraient améliorer différents symptômes de l’autisme, autant chez la souris que l’humain.