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Connectivité diminuée à la jonction neuromusculaire dans les cas de la SLA

Aperçu du projet

Dans le cadre de ce projet, on utilisera des cellules de moelle osseuse comme moyen potentiel d’administrer des traitements dans les régions atteintes du cerveau et de la moelle épinière. L’un des principaux obstacles dans le traitement de la SLA est que même si on développait une thérapie pour ralentir ou arrêter la maladie, le cerveau et la moelle épinière sont des zones difficiles d’accès. La barrière hémato-encéphalique est la frontière naturelle qui permet à notre corps de protéger ces zones. Seules certaines substances, comme l’oxygène et les nutriments, peuvent la franchir. Ainsi, cette zone délicate est non seulement protégée des toxines et des produits chimiques potentiellement nocifs, mais aussi de nombreux médicaments et substances chimiques potentiellement bénéfiques. La plupart des cellules circulant dans notre sang ne peuvent franchir la barrière hémato-encéphalique, mais l’équipe du Dr Krieger a déterminé que des cellules spécifiques de la moelle osseuse sont appelées par le cerveau et la moelle épinière lorsque la SLA progresse et peuvent traverser la barrière hémato-encéphalique. À l’aide de techniques de laboratoire spécialisées, l’équipe du Dr Krieger peut retirer ces cellules spéciales de la moelle osseuse et leur donner la capacité d’administrer un traitement dans la zone malade. En les transplantant par la suite dans la moelle osseuse, elles seront prêtes à administrer le traitement lorsque le corps les appellera à se rendre dans la zone malade. À l’aide de cette bourse de découverte, le Dr Krieger examinera la capacité de doter ces cellules de substances spécialisées, nommées nanocorps, pouvant se lier à une forme toxique de superoxyde dismutase (SOD1) anormale et en réduire le taux. Celle-ci est à l’origine de la SLA dans un faible pourcentage de cas héréditaires et il est possible qu’elle soit présente dans les cas sporadiques. Cette technique sera mise à l’essai chez la souris et, si elle donne de bons résultats, le concept de cette nouvelle méthode d’administration sera validé. Une telle preuve mènerait ensuite à l’optimisation du protocole d’administration des nanocorps contre la SOD1 ou d’autres traitements potentiels chez l’humain.

Chef d'équipe

Charles Krieger , Simon Fraser University

Partenaire et Donateurs

ALS Society of Canada

Projet terminé

Connectivité diminuée à la jonction neuromusculaire dans les cas de la SLA

  • Type de subvention

    Team grants

  • Domaine de recherche

    Neurodegeneration

  • Disease Area

  • Compétition

    Société canadienne de la SLA - Fondation Brain Canada - Bourses de découverte

  • Province

    British Columbia

  • Date de Début

    2017

  • Montant total du financement

    $100,000

  • Contribution Santé Canada

    $50,000