Aperçu du projet

Depuis plusieurs années, les poissons-zèbres sont des modèles utiles d’étude de la dégénérescence des motoneurones et de recherche de nouveaux traitements. À présent, plusieurs mutations clés causant la SLA chez les humains (SOD1, TDP-43, FUS, etc.) ont été introduites chez le poisson-zèbre, causant le dysfonctionnement des motoneurones et la paralysie. Ces modèles ont non seulement permis d’étudier les mécanismes de maladie dans le but de mieux comprendre la SLA, mais sont aussi des outils importants de criblage de thérapies potentielles pour voir si le dysfonctionnement moteur peut être ralenti en utilisent des systèmes conçus pour mettre robotiquement à l’essai des milliers de substances dans une seule expérience. Une substance est introduite dans l’eau où les poissons-zèbres nagent, puis on observe si les troubles sont ralentis.

En 2011, on a découvert la mutation de la SLA la plus commune. Il s’agit d’un segment anormalement long d’ADN dans un gène appelé C9ORF72. À ce jour, on a rencontré certaines difficultés dans la création de modèles C9ORF72 de poissons-zèbres qui ressemblent à l’anomalie génétique présente chez l’humain. Grâce à cette bourse de découverte, le Dr Gary Armstrong utilisera une technique avancée d’édition génétique appelée CRISPR/Cas9, y compris une modification qu’il a inventée, pour atteindre ce but de façon plus précise. Si le projet est concluant, les poissons-zèbres du Dr Armstrong pourraient être une ressource inestimable pour la communauté de la recherche sur la SLA et offrir un nouvel outil très précieux de criblage de thérapies.