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Thérapie contre la SLA ciblant les muscles

Chef d'équipe 
  • Blair Leavitt, University of British Columbia
  • ALS Society of Canada

Aperçu du projet

La SLA se caractérise par la dégénérescence des motoneurones et l’incapacité du cerveau de signaler le mouvement aux muscles, causant ainsi la paralysie. Au cours de la dernière décennie, on a réalisé que des cellules autres que les motoneurones font aussi partie du processus pathologique. C’est pourquoi le maintien du bon fonctionnement des cellules qui interagissent avec les motoneurones est désormais considéré comme une cible thérapeutique de choix. Le Dr Blair Leavitt, professeur à l’Université de la Colombie-Britannique, ciblera la santé des muscles comme traitement potentiel contre la SLA. On sait qu’un type particulier de tissu musculaire, appelé fibres musculaires rapides, est plus vulnérable à la paralysie dans les cas de SLA, alors que les fibres lentes sont davantage épargnées. Grâce à cette bourse de découverte, le Dr Leavitt tentera de convertir des fibres musculaires rapides en fibres musculaires lentes à l’aide de substances spécialisées appelées oligonucléotides antisens (OAS), afin de réduire la concentration d’un facteur nommé MyoD dans le muscle. Selon son hypothèse, cela pourrait ralentir la progression de la SLA chez la souris. Si tel est le cas, les essais cliniques actuels à l’aide d’OAS approuvés pour d’autres traitements chez l’humain laissent croire qu’il serait possible d’amorcer des essais cliniques sur des patients atteints de SLA dans un avenir rapproché.