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Découverte d’un médicament préclinique contre la répétition hexanucléotidique contenant une toxicité du gène C9orf72 à l’aide de C. elegans et de motoneurones induits dérivés des patients

Chef d'équipe 
  • Prateep Pakavathkumar, Université de Montréal
  • ALS Society of Canada

Aperçu du projet

Il y a quelques années, le Dr Parker et des chercheurs de son laboratoire ont génétiquement modifié des vers qui reproduisent la SLA humaine par l’entremise de la dégénérescence et de la paralysie des motoneurones. Il les a ensuite testés avec une batterie de traitements potentiels pour voir s’il pouvait en trouver un qui aurait un effet positif sur la santé et le fonctionnement des motoneurones. Grâce à ses travaux, il a identifié le médicament pimozide comme ayant un effet potentiel sur la fonctionnalité chez les modèles de vers, et les chercheurs étudient maintenant l’efficacité du pimozide dans un essai clinique de phase 2 mené dans huit centres au Canada.

Dans le cadre de ce projet, le Dr Pakavathkumar utilisera une approche semblable pour dépister les traitements potentiels à l’aide de nouveaux vers ayant subi une modification du gène C9ORF72, lequel constitue la cause génétique la plus courante de la SLA chez les humains. S’il trouve des candidats prometteurs, il validera les traitements dans d’autres expériences de laboratoires en utilisant les motoneurones dérivés de personnes atteintes de la variante C9orf72 de la SLA. Tout traitement qui continue à afficher un potentiel sera partagé avec d’autres chercheurs pour le tester sur des poissons-zèbres et des souris dans l’espoir de le faire passer aux essais cliniques sur les humains.