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Découverte d’un médicament préclinique contre la répétition hexanucléotidique contenant une toxicité du gène C9orf72 à l’aide de C. elegans et de motoneurones induits dérivés des patients

Aperçu du projet

Il y a quelques années, le Dr Parker et des chercheurs de son laboratoire ont génétiquement modifié des vers qui reproduisent la SLA humaine par l’entremise de la dégénérescence et de la paralysie des motoneurones. Il les a ensuite testés avec une batterie de traitements potentiels pour voir s’il pouvait en trouver un qui aurait un effet positif sur la santé et le fonctionnement des motoneurones. Grâce à ses travaux, il a identifié le médicament pimozide comme ayant un effet potentiel sur la fonctionnalité chez les modèles de vers, et les chercheurs étudient maintenant l’efficacité du pimozide dans un essai clinique de phase 2 mené dans huit centres au Canada.

Dans le cadre de ce projet, le Dr Pakavathkumar utilisera une approche semblable pour dépister les traitements potentiels à l’aide de nouveaux vers ayant subi une modification du gène C9ORF72, lequel constitue la cause génétique la plus courante de la SLA chez les humains. S’il trouve des candidats prometteurs, il validera les traitements dans d’autres expériences de laboratoires en utilisant les motoneurones dérivés de personnes atteintes de la variante C9orf72 de la SLA. Tout traitement qui continue à afficher un potentiel sera partagé avec d’autres chercheurs pour le tester sur des poissons-zèbres et des souris dans l’espoir de le faire passer aux essais cliniques sur les humains.

Chef d'équipe

Prateep Pakavathkumar , Centre Hospitalier de l’Université de Montréal

Partenaire et Donateurs

ALS Society of Canada

Projet en cours

Découverte d’un médicament préclinique contre la répétition hexanucléotidique contenant une toxicité du gène C9orf72 à l’aide de C. elegans et de motoneurones induits dérivés des patients

  • Type de programme

    Capacity building grants

  • Domaine de recherche

    Neurodegeneration

  • Disease Area

    ALS FR

  • Compétition

    Bourses pour stagiaires de la Société canadienne de la SLA 2019

  • Province

    Québec

  • Date de Début

    2018

  • Montant total du financement

    $30,692

Contactez-nous

1200, avenue McGill College, bureau 1600
Montréal, Québec H3B 4G7

+1 514 989-2989 info@braincanada.ca

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